“浅谈医药公司新药研发”

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加入wto后，在全球化市场上我国医药公司面临的是具有巨大技术特点的同行竞争对手。 因此，新药的创新尤为重要。

我国制药企业对新药的研发也越来越重视，新药的研发投资力度明显增大，项目增加，新药种类增加。 生物技术的进步带动了生物制药的迅速发展，如转基因细胞因子、单抗、基因治疗、疫苗等成为新药开发的重点。 由于新药研发投入较大，项目的成败对公司的快速发展至关重要，但国内公司在新药品种选择上略有问题，笔者认为必须从以下几个方面积极改进，才能切实做好公司的新药研发工作。

1 .改变创新理念

新药开发是一项系统工程，公司必须根据实际树立正确的创新理念。

首先，开发创新药需要很高的投资，具有极大的模糊性。 创新药物的开发投资主要用于临床试验和上市。 我国开发新药的价格相对较低，但资金诉求量大的优势不变。 公司必须做必要的准备。

第二，不要强迫他们获得完全创新的新药。 新药的创新性具体体现在化合物结构、适应症、中间体、制备纯化工艺、剂型和包装材料等方面。 药物创新的技术要求极高、极为全面，包括精细化工、合成、纯化、制剂、药理毒理技术、临床组织和市场策划等。 公司应根据自身实力，积极与国内有实力的机构合作，选择和开发适合公司快速发展的创新项目，这往往能获得较好的效益。

第三，要改变注册，作为我必须多做前期和临床前的研究。 以前，我国的企业广告主在开发仿制药时，有些厂家要求研发阶段的实验事业可以注册就可以了，但是不重视注册品种的前期和临床前的研究事业，认为做这些事业是多余的，有国外的资料。 事实上，仿制药很少在我国临床试验停止或上市后被召回，公司基本上没有风险。 然而，随着创新药物开发项目的增加，没有可供参考的资料，相应的后期失败率提高，风险极大。 因此，只有全面进行系统的候选药物前期和临床前研究，才能尽早删除不良候选药物，将风险降到最低。

第四，不要急于成功。 在日常对话中，容易混淆活性物质、候选先导化合物、候选先导化合物、候选药物和新药等概念。 在实际工作中，必须按照新药的开发规则安排工作，不要求从活性物质一步步跨越到候选药物。 开发中药复方应进行分解方的研究开发化学药物需要多种循环结构改造的生物技术药物时，最好先进行受体组织分布的研究，如体内存在天然细胞因子等，以判定细胞因子作用的选择性。 无论如何，都应该按照规则进行扎实的前期研究。

2 .巧妙地利用专利

今后，中国将首要通过专利保护措施保护新药，使新药获得一定时期的市场垄断权，获得投资回报。 新药专利包括化合物结构专利、用途专利、剂型专利、工艺专利、组合物专利等。

申请专利时必须观察:首先，必须选择适当的时机申请专利。 由于专利保护期为20年，专利报告提前后，研发时间需要10年以上，上市后只有不到10年的市场垄断权，影响投资的收益率。

另外，发现新化合物和化合物的新活性后，需要进行必要的机构关系等基础研究，专利报告如果晚了，有可能会被其他人先申请，或者泄露重要的技术。 因为这个专利申请必须把握好时机。 其次，必须考虑专利申请的比较有效性。 权利要求是否全面，是否包含具有优良药物性质的结构类型，本例是否支持权利要求等。 第三，必须考虑申请海外专利的必要性、范围和优先期限。 申请国外专利后，每年必须支付年费，所以如果不按时支付，专利保护就会提前失效。 另外，在转让新药项目时，需要注意专利的比较有效性，光有专利保护和申请受理书是不够的，还要看专利保护是否比较有效。

3 .重视前期研究

在新药开发阶段，40%~60%因化合物的药物代谢和毒性而开发失败，这应该尽量在前期研究中，以适当的价格获得被开发化合物的安全性、有效性、药物代谢性的资料，判定该化合物和活性物质有无开发价值，并按价值大小进行管理

临床前的药效学实验应观察以下规律:新药药效占优势，如果应用高于现有药物或以上公认的药效标准来判定效果好坏的现有药物疗效显著，则新药疗效标准较高。

从毒性试验的角度出发，应该选择开发安全射线量范围广、作用选择性强的化合物。 近10年来，虽然开发了很多基因工程药物，但并不是每个活性因子都可以作为药物使用。 一般来说，选择性差的生物质通常不适合作为生物制品进行开发。 但是，药物适应症不同，毒性标准也不同。 抗hbv药物，经长时间使用，有效果较明显的药物，所研制药物的毒性应轻微。 溶栓药物对纤维蛋白有选择性要求，安全剂量范围窄容易引起致死性出血。 因为这个注册标准更高，抗人类免疫缺陷病毒( hiv )药物，由于现有药物的毒性大，容易产生耐药性。 因为该新药注册时对具有抗hiv活性的化合物毒性标准相对较低，品种上市后可用于临床选择。

在进行新药品种转让时，经常听到“该药无毒副作用，安全无毒”的说法，但这不科学。 由于新药有无毒性是有条件的，与适应症、剂量、给药时间、给药对象等有关，普遍说“无毒”是不对的。 药代动力学要求开发的新药生物利用度高，组织分布具有选择性，无明显的药物相互作用。 生物利用度低，会直接影响药物的效果，用药次数多，不方便采用。

4 .观察市场前景

新药是指在我国未上市的药品。 其实并不是所有的新药都值得投资。 新药是否值得开发，要看是否有较高的市场诉求和较强的竞争力，在疗效和辅助作用、毒性、药品合规性、生产价格和技术等方面是否有特点，有经验的临床医生在这些方面有发言权。 因此，在引进或开发新品种时，不仅要从技术角度判断产品的开发价值，还应该听取相关专业临床医生的意见，了解现有品种的优缺点和有无市场的新诉求。 生物技术药物生产公司必须特别观察这一点。 因为新事物不一定是最好的和市场的需要。 如果新产品能够克服现有药品的缺点(毒性大、给药次数多等)，就值得开发。

制药公司在开发新药时，希望开发抗高血压药、降脂药、抗糖尿病药、抗生素、抗病毒药等诉诸市场的大品种，但实际上国内公司很少开发上述种类的创新药。 之所以出现这种情况，可能是因为这类新药的开发极其困难，对新药的药效、毒性、药物代谢等要求极高。 国外专利制药公司的研发重点也是这几类药，技术非常成熟，更新换代快，市场竞争非常激烈。 相比之下，抗肿瘤药物市场巨大，目前也没有特效药物，疗效标准相对较低。 这是因为国内很多公司都在积极开发抗肿瘤药物。 其实，抗肿瘤药物研发的关键是“创”，如果在疗效和(或)毒性方面比现有品种有显著和实质性的提高和(或)的改善，有望成功。 在改善生活质量的药物等新兴市场，新药的开发也比较容易。 另外，随着新药开发技术的进步，未来的新药开发应该考虑市场划分和人群划分，比较特定市场和/或人群开发的比较有效的药物，同样可以成功。

5 .关注海外进程

随着对外交流的增加，国内公司越来越重视国外特别是美国同类新药的开发进度。 一些归国学者将技术和品种带回国内公司转让。 成千上万的人听说“这个品种在美国进入了临床试验菖蒲期”等，不要影响自己的研发进程。 因为在确保新药安全的前提下，美国新药允许临床试验的标准比较宽松。 进入临床试验的候选药物有一半以上最终会被淘汰。 特别是在3期临床试验中，由于某些原因，药物有时不再进一步试验，或长期停留在3期临床试验中，暂时没有以下情况。 因为这家制药公司在选择产品开发时，如果国外有同类产品正在进行临床试验，就必须关注临床试验的进度和最终结果。 因为许多候选药物在三期临床试验后被淘汰。

国际药物制造商联盟( ifpma )主席krebs表示，目前三分之二的人类疾病还没有治疗方法，制药工业是未来最有前景的领域。 国内制药公司家从公司长期快速发展考虑，加大投资力度，完全利用自身资源特点，借用或联合国内高水平药物研究机构，重视药物筛选和前期研究，进行研究，最终开发优质药物，造福国人

摘录:海虹医药