“刘改革创新：加快罕见病立法”

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各记者牟璇

作为中国猿年后的第一件大事，年全国“两会”的召开牵动着全国人民的心，“两会”中火热的话题很可能与我国未来的快速发展、经济生活的变迁以及各领域未来可能面临的变化有关。 每年全国“两会”期间，医疗产业改革都是关注度最高、民众最期待的话题之一。

从过去的年份来看，整个医药领域并不简单，在医疗保险控制费和药品降价等因素的影响下，整个领域的收入增长率持续下降，利润增长率略有回升，改变了上年收入和利润都快速增长的态势。 因此，医药产业面临着变革和洗牌。 在这一重要关头，急需解决的医疗产业关键行业关键问题更是备受关注。

全国人大代表、科伦药业董事长刘改革创新，作为民营公司家已经连续9年参加全国“两会”。 多年来，刘改革创新也在百忙之中抓紧时间收集问题，积极提出建议。

今年，刘改革创新带来了推进“孤儿药”研发、加快移动医疗服务、加强转化医学的三点建议。 他希望通过这些建议，为我国医药领域创新的快速发展做出贡献，提高人民的健康水平，实现治病的理想。

●加快罕见病立法，推进“孤儿药”的开发

在刘改革创新提出的三个建议中，首先，刘改革创新提出了“加快罕见病立法，推进‘孤儿药’研发的建议”。 事实上，这也已经表明刘改革创新连续两年在“两会”中确定提案，关注罕见病立法，推进“孤儿药”研发，刘改革创新对罕见病药品极为重视。

前年，全球狂欢的冰桶挑战让公众认识到了一个特殊群体“als人”，但这只是罕见疾病群体的“冰山一角”。 根据世界卫生组织( who )的定义，患病人数占人口总数0.65‰~1‰的单一疾病或病变被称为罕见疾病，现有种类6000~8000种，如血友病、软骨发育不全症、白化病等。 “孤儿药”是指用于预防、治疗和诊断罕见疾病的药品。

由于我国人口基数大，罕见病患者总数超过1680万人，其中85%~90%为慢性、严重或危害生命的疾病，对社会的影响不可小视。

为什么罕见病的治疗被刘改革创新在“两会”中提到？ 在刘改革创新中，巨大的罕见病群很难得到比较有效的治疗，这一直是他心中所悬而未决的问题。

刘改革创新指出，“孤儿药”数量极少和患者负担沉重成为罕见的患者面临的两个重要问题:一方面，上市的“孤儿药”数量极少:截至2018年，我国上市的“孤儿药”为188年； 与6000~8000种罕见病相比，远远不能满足其治疗的诉求，许多罕见病患者没有治疗药物。 第二，偶尔患者的负担很重。 由于缺乏与“孤儿药”对比的特殊筛选机制，我国列入基本药物目录、医疗保险药物目录的“孤儿药”数量极少，“孤儿药”价格比较昂贵，而且终身需要服药，大部分患者及其家庭难以负担。

缺乏药物可以治疗，药物昂贵成为罕见患者面临的最大课题。

另一方面，《每日经济信息》记者也从中国多家大型医药公司获悉，目前国内药企创新研发或仿制的药品中，集中在利润丰厚的抗癌药、心血管病药等，愿意重金开发“孤儿药”的药企非常少，这是“孤

为此，刘改革创新在“两会”上提出了建议。 具体来说，立法确定罕见病的定义，建立“孤儿药”认定制度。 多方合作制定科研激励政策和产业政策，吸引“孤儿药”的研发。 建立和完善罕见病医疗保障制度，制定关于“孤儿药”市场垄断、个别定价、税费减免的优惠政策，简化孤儿药审批流程。

希望借此改变我国“孤儿药”由国外公司提供的现状，改善我国罕见患者的治疗状况。

●加快移动医疗服务的创新

在移动服务无处不在的今天，我们可以坐在家里用手机和电脑购物，完成外部卖点，也可以完成基金和理财产品的购买，但不幸的是，在一次看病中，移动服务普及到千万户，

近年来，在政策支持下，我国移动医疗发展迅速，各大创投、资本市场都投入了大量眼球移动医疗，但难以与医院、医生进行较为有效的对接，患者缺乏与医生的无障碍信息表达和明确的盈利模式等，都使得我国移动医疗的快速发展。

同时，对比我国医疗医院配置不均，“看病难、看病难”等现象仍未得到处理，但国内移动医疗产业的成熟有望解决这些问题。 因此，移动医疗也成为全国“两会”中人民最期待的话题。

以大输液、制药为主业的全产业链——科伦坡药业，在众多资本已经向接班人积累移动医疗的时候，具有充分的合理性，科伦坡药业董事长刘改革创新，仍然迫切需要医疗模式，处理当前医疗最大问题的移动医疗，

此次，刘改革创新慎重提出“加快移动医疗服务创新的建议”。 另一方面，揭示了目前我国移动医疗存在的问题，包括准入门槛低、规范性提高在内的医学可比性不确定、医学领军人物认同和参与不足的移动医疗科学证据研究还很薄弱，移动医疗在慢性病行业的应用还不普遍等4大

对此，他加强了医学考核体系和移动医疗资源的整合，吸引了移动医疗产业有序快速发展。 移动医疗应充分考虑患者的诉求，切实为医生和患者提供移动互联处理方案，促进移动医疗科学证据的研究，加强移动医疗在慢性病管理中的应用等建议。 刘改革创新作为深耕医药多年的公司之家，对医患关系、医疗手段、用药感等方面有着独特而深刻的理解，他充分解析了目前移动医疗行业存在的不足，这四个建议直接比较了制约当前移动医疗快速发展的最主要因素，该建议称为“两会”

●加强转换医学研究

“关于加强转化医学研究，帮助我国新药研发的建议”是刘改革创新带来的第三个建议，与前两个关于“孤儿药”研发、移动医疗服务创新的建议相比，转化医学可能较少受到大众的关注 那么，此次刘改革创新是否将坚决提出加强转化医学的研究？

相关资料表明，转化医学是一门新兴学科，是联系基础医学研究与临床治疗的新思路，自2003年美国国立卫生研究院正式提出转化医学概念以来，转化医学逐渐展现出其强大的生命力和推动力，成为世界医学行业的研究热点。

刘改革创新认为，转化医学在新药研发中起着极其重要的作用，是促进新药从临床前研究向早期临床试验转化的关键，是持续判断临床生物标志物数据、提供下一阶段试验新闻、为临床前研究提供反馈的桥梁 因此，从某种意义上说，转换医学会带来制药公司新药开发模式的革命。

事实上，科伦坡药业一直将产品创新视为公司的核心竞争力，在医药创新的道路上也止步不前。 据科伦药业年中报报道，年上半年，企业研发投资2.49亿元，比去年同期增长40.10%，为41个项目，新立项目15个项目，其中3种新药10个项目，生物产品1个项目，国内首次申报2个项目。

在以创新研发为导向的科伦药业董事长刘改革创新中，转化医学是新药研发不可忽视的重大改革。 为此，他建议借鉴英法美等发达国家或国际先进转化医学研究机构的运作模式，推动我国转化医学的快速发展，并帮助我国原研性新药的研发。 具体有三个主要建议:一是加强对国外转化医学政策的深入研究，制定符合国情的转化医学管理，促进快速发展措施；二是加强以ⅰ期临床试验患者为主体的临床科室或研究中心建设，培养专业化转化医学研究队伍， 促进转化医学实践三是优化转化医学研究机构的评价指标，增加“临床指导”的评价指标，如临床疑难病患者的确诊率是否增加、疗效是否改善等。

转化医学是当今世界医学快速发展的新前沿，最终目标是造福患者，提高诊治水平，提高疗效，我国刚起步的转化医学必须引起越来越多的人的关注和支持。